肺動脈高壓進展快速 死亡風險高成臨床挑戰
肺動脈高壓是一種罕見且具高度致死風險的疾病，病程往往進展迅速。患者在初期常出現容易疲勞、呼吸急促、活動能力下降等症狀，但由於表現不具專一性，臨床上容易被忽略，導致部分患者確診時已進入中晚期。隨著疾病惡化，可能引發心絞痛、昏厥，甚至發展為右心衰竭，對生命安全構成嚴重威脅。
目前臨床治療主要以血管擴張相關藥物為主，目的在於降低肺部血管阻力、延緩疾病惡化。然而，這類治療方式多半無法根本改善肺血管結構異常等核心病理變化，對於疾病控制仍存在限制。臨床統計顯示，即使在既有治療下，肺動脈高壓晚期患者一年死亡率仍約26%，新診斷患者五年內的死亡率亦接近四成，顯示臨床上對於創新治療策略仍有高度需求。
創新生物抑制劑獲獎 為治療機轉帶來新思維
此次讓默沙東再度獲得國家新創獎的關鍵，在於其於肺動脈高壓領域的創新生物抑制劑研發成果。該藥物屬於全新作用機轉，並非僅聚焦於血管擴張，而是從疾病核心病理路徑切入，嘗試改變過往治療思維，也因此受到評審青睞。
根據臨床研究結果顯示，使用該生物抑制劑的患者，在第24週評估時，六分鐘步行距離平均增加40.8公尺，顯示患者的運動耐受力獲得明顯改善；同時，死亡或臨床惡化事件的發生風險亦顯著降低約84%，在臨床上具有重要意義。針對已穩定接受最大可耐受劑量背景治療的成人患者，研究亦觀察到其因疾病相關原因住院、接受肺移植或死亡的整體風險顯著降低76%。相關數據顯示，該藥物有潛力為肺動脈高壓治療帶來不同以往的選擇，也被視為近年罕病治療領域的重要突破之一。
三十年深耕台灣 臨床試驗投資持續擴大
國家新創獎被視為台灣生醫與健康領域的重要指標。默沙東過去已曾憑藉癌症免疫治療相關研發成果，多次於不同研究領域獲獎，此次第九度獲得肯定，再次突顯其長期且穩定的研發能量。
默沙東指出，自1994年起投入台灣臨床試驗研究，至今已超過三十年。僅在近三年間，默沙東於台灣投入超過新台幣25億元，執行逾130項臨床試驗，每年參與試驗的受試者人數超過1,500人，顯示其對於新藥研發與在地醫療體系發展的高度重視。透過臨床試驗的持續推動，不僅有助於加速新療法的科學驗證，也讓台灣醫療環境能及早接觸國際研發趨勢。
此外，默沙東自2019年起也與國內多所大學及研究機構合作，投入臨床試驗與生醫研發人才培育。相關合作被視為產學接軌的重要一環，期望透過制度化訓練與實務經驗累積，提升台灣生技醫藥產業的整體競爭力，並為未來創新研發奠定基礎。
國際治療指引納入 盼台灣逐步接軌
默沙東在肺動脈高壓領域的創新成果，近年亦獲得國際醫學界關注。2024年世界肺高壓大會已將此次獲獎的生物抑制劑納入治療指引，並指出該藥物為近二十年來首度針對全新治療路徑的藥物，為臨床治療提供不同以往的策略選項。
隨著國際治療指引持續更新，外界也期待台灣未來能在符合法規與專業評估的前提下，逐步與國際趨勢接軌，讓合適的患者有機會受惠於創新療法。默沙東則表示，將持續與政府部門及醫療體系保持溝通與合作，期望在健保制度、臨床需求與醫療品質之間取得平衡，讓醫療創新能夠在制度支持下發揮最大效益，為患者與整體醫療環境創造正向循環。
